Enhancing ASOs Activity through Genetic Modulation and Small-Molecule Adjuvants in Myotonic Dystrophy Type 1

Il seminario, inserito nell’ambito del PhD in Translational Medicine, offre uno sguardo approfondito su una delle frontiere più promettenti della ricerca biomedica: il miglioramento delle strategie terapeutiche basate su antisense oligonucleotidi (ASOs) per il trattamento di malattie neuromuscolari rare.

Al centro dell’incontro è il progetto di ricerca dedicato alla Distrofia Miotonica di tipo 1 (DM1), una patologia complessa per la quale l’efficacia degli ASOs è spesso limitata da ostacoli legati alla loro distribuzione e attività a livello cellulare. Il lavoro presentato esplora approcci innovativi per superare queste barriere, combinando screening chimici e strategie di modulazione genetica al fine di individuare molecole e meccanismi capaci di potenziare l’assorbimento e l’efficacia terapeutica degli ASOs. L’obiettivo è quello di contribuire allo sviluppo di trattamenti più efficaci, con potenziali ricadute anche su altre patologie affini.

A presentare la ricerca è Yasmine Ferchichi, dottoranda Marie Skłodowska-Curie presso la Universitat de València, il cui percorso accademico e scientifico si sviluppa tra Italia e contesti internazionali. La sua esperienza, che integra formazione in biologia e attività di ricerca in ambito neurogenetico e biomedico, si colloca all’intersezione tra ricerca di base e applicazione clinica, offrendo una prospettiva dinamica e interdisciplinare.

Il seminario rappresenta così un’occasione di confronto su temi di grande attualità nella medicina traslazionale, dove innovazione scientifica e sfide terapeutiche si intrecciano nella ricerca di soluzioni concrete per malattie ancora prive di cure risolutive.

Dettagli nella locandina allegata.